2011年 11月 21日、非常に興味深い論文が Nature Medicineに掲載されました。掲載された日に読んだのですが、紹介するのが遅れるうち、別のブログに要約したのを見つけました。

takのアメブロ　薬理学などなど。-筋萎縮性側索硬化症(ALS)におけるdexpramipexole (KNS-760704)の効果

内容としてはこの通りなのですが、もう少し追加すると、Dexpramipexoleはパーキンソン病治療薬 Pramipexole (商品名：ビ・シフロール) の鏡像異性体 (R体) です。

 About dexpramipexole

Dexpramipexole, also known as (R+) pramipexole, was developed under the name KNS-760704 by Knopp Biosciences (then called Knopp Neurosciences) of Pittsburgh.

Dexpramipexole’s chemical structure is the mirror image of Mirapex, a prescription drug approved for the treatment of Parkinson disease and restless legs syndrome. The structural difference between the two molecules results in significantly different pharmacological effects.

Mirapex, also known as (S-) pramipexole, mimics the actions of a neurotransmitter called dopamine, which would be an undesirable strategy for ALS.

Although its mechanism of action in ALS remains unclear, dexpramipexole has demonstrated neuroprotective properties in multiple studies involving cell cultures and laboratory animals. It may work by improving the function and efficiency of cellular “energy factories” called mitochondria. In ALS, mitochondria endure a cell-damaging process called oxidative stress. It’s suspected that dexpramipexole may help maintain energy production in stressed mitochondria within motor neurons. (See Knopp Neurosciences to Pursue Development of ‘Mirror-Image’ Molecule.)

この薬剤、ミトコンドリア機能を改善する作用があるかもらしいのですが、詳しくはよくわかっていないそうです。しかし、ALSに対して、初めてある程度の効果が期待出来そうな薬剤なので、今から注目しています。一応リルゾールも生存期間を多少延長する効果があると言われていますが、効果を実感出来るほどではないのが現状です。

Dexpramipexoleは、論文中で機能スコアの低下を送らせ、観察期間内で死亡率を減少させているので、期待のかかる薬剤です。しかし、現時点では低下した機能を改善する作用や進行を完全に停止させる作用は確認されていないみたいですので、更に効果のある治療薬の開発が望まれます。個人的には、先日明らかになった C9ORF72の解析から、新しい治療薬が出てくることに期待しています。

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